Projekte

Ziel des Projektes war es, Empfehlungen zur Evidenzgenerierung und -auswertung mittels anwendungsbegleitender Daten in der Nutzenbewertung von Orphan Drugs und Arzneimitteln zu identifizieren.

Mit dem GSAV wurde der G-BA ermächtigt, für Orphan Drugs und Arzneimittel mit bedingter oder unter besonderen Bedingungen erteilter Zulassung anwendungsbegleitende Datenerhebungen und Auswertungen zum Zweck der Nutzenbewertung zu fordern. Hierbei sind nach Intention des Gesetzgebers auch nicht-randomisierte Studien und damit niedrigere Ergebnissicherheiten zu akzeptieren.

Auf Grundlage einer Übersicht über den aktuellen Umgang mit nicht-randomisierten Studien seitens relevanter Organisationen sowie einer Übersicht zu methodischen Auswertungsverfahren wurden Empfehlungen bezüglich Evidenzgenerierung und -auswertung formuliert, die der Zielsetzung dienen, verwertbare Daten für einen quantifizierbaren Zusatznutzen generieren zu können und damit die Evidenzlage zu verbessern.

Publikation

Bleß, H.: „Anwendungsbegleitende Daten in der Nutzenbewertung – Empfehlungen zur Evidenzgenerierung und -auswertung“, in: „Monitor Versorgungsforschung“ (01/20), S. 47-54, doi: 10.24945/MVF.01.20.1866-0533.2202