Die steigende Prävalenz der erektilen Dysfunktion entwickelt sich auch in Deutschland zunehmend zu einer nennenswerten Public-Health-Problematik, für deren Therapie mit dem Wirkstoff Sildenafil eine etablierte Behandlungsoption für die betroffenen Patienten zur Verfügung steht. Das Ziel des Gutachtens war es, im Rahmen einer literaturbasierten Untersuchung den Public-Health-Impact herauszuarbeiten, der mit einem Wechsel („Switch“) von Rx- auf OTC-Status für Sildenafil 50 mg assoziiert ist.

Die Diskussion um einen OTC-Switch von Sildenafil ist durch zwei zentrale Leitmotive geprägt. Zum einen soll der illegale Handel mit gefälschten Arzneimitteln, soweit als möglich, reduziert werden. Zum anderen sollen durch niedrigschwellige Beratungsangebote in Apotheken über die einer erektilen Dysfunktion zugrundliegenden Erkrankungen mehr Patienten in eine strukturierte ärztliche Behandlung überführt werden.

Methodik

Es wurde zunächst in Form von Fallstudien („Case Studies“) die wissenschaftliche Evidenz von erfolgreichen OTC-Switches für ausgewählte Wirkstoffe analysiert. Darüber hinaus wurde die Literatur zu OTC-Switches von Sildenafil in den europäischen Nachbarländern (insbesondere Vereinigtes Königreich) ausgewertet. Zusätzlich wurden Experteninterviews mit Vertretern von Apotheken- und Patientenverbänden durchgeführt, um aktuelle Einschätzungen abzubilden. Die Einschätzung zum Public-Health-Impact für einen möglichen OTC-Switch des Wirkstoffes Sildenafil erfolgte anhand von drei Domänen: patientenrelevante, gesundheitssystembezogene und sozio-ökonomischen Auswirkungen.

Patientenrelevante Aspekte: Da nur ca. ein Drittel der betroffenen Patienten mit erektiler Dysfunktion eine Ärztin bzw. einen Arzt konsultiert bzw. die Einnahme von Sildenafil oftmals ohne vorherige ärztliche Konsultation erfolgt, könnte eine OTC-Abgabe über die Apotheken zu einem niedrigschwelligen Zugang zum Versorgungssystem führen. Apotheken könnten am Point-of-Sale den Kontakt mit den Kunden suchen und bei Anzeichen des Vorliegens von Grunderkrankungen die Patienten in die ärztliche Behandlung verweisen. Eine Schätzung ergab, dass bei einem OTC-Switch ca. 700.000 Männer mit erektiler Dysfunktion von einer Therapieausweitung profitieren würden.

Gesundheitssystembezogene Aspekte: Ein klar zu benennender Vorteil der OTC-Freigabe von Sildenafil für das Gesundheitssystem ist die Stärkung der Profession sowie der heilberuflichen Kompetenz der Apothekerinnen und Apotheker durch Beratungsleistungen für Sildenafil, da die erektile Dysfunktion ein neues Beratungsfeld für Apotheken darstellt. Dass die Apothekerinnen und Apotheker auch einen Public Health-relevanten Beitrag im Falle einer OTC-Freigabe von Sildenafil leisten könnten, zeigen die Ergebnisse einer europäischen Beobachtungsstudie, in der untersucht wurde, ob die Apothekerinnen und Apotheker eine angemessene Empfehlung von Sildenafil 50 mg für die Behandlung von erektiler Dysfunktion abgeben können.

Sozio-ökonomische Aspekte: Es ergeben sich durch einen OTC-Switch von Sildenafil zunächst keine nennenswerten Einsparungen bei den Arzneimittelkosten, da diese aufgrund einer Richtlinie des Gemeinsamen Bundesausschusses von den Patienten selbst zu tragen sind. Da betroffene Patienten jedoch in vielen Fällen keine Arztbesuche wahrnehmen, besteht das Risiko, dass die eine erektile Dysfunktion begünstigenden Grunderkrankungen bzw. Folgeerkrankungen nicht oder erst zeitverzögert diagnostiziert werden, was zu schwereren Krankheitsverläufen mit hohen Behandlungskosten führen kann. Das Ziel eines OTC-Switches sollte es somit sein, die Diagnose der zugrundeliegenden Erkrankungen bei einem größeren Anteil der Patienten mit erektiler Dysfunktion zu ermöglichen und somit einen Public-Health-relevanten Beitrag zu leisten.

Fazit

Zusammenfassend beinhaltet ein möglicher OTC-Switch von Sildenafil 50 mg somit eine Abwägung des sich daraus ergebenden Patientennutzens und der Patientensicherheit. Die bisherige Verschreibungspflicht von Sildenafil soll sowohl die Patientensicherheit als auch die Therapie der Patienten in ärztlicher Behandlung fördern. Da aber in der Vielzahl der Fälle ein Bezug des Medikaments außerhalb der ärztlichen Behandlung stattfindet, bleibt ein Großteil der betroffenen Patienten unzureichend behandelt. Ein OTC-Switch könnte zur Entstigmatisierung von Sildenafil sowie der erektilen Dysfunktion beitragen und bisher unbehandelte Patienten durch die Information und niedrigschwellige Konsultation der Apotheken in eine ärztliche Behandlung überführen.

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CDK 4/6-Inhibitoren stellen eine relativ neue Wirkstoffgruppe zur Behandlung des metastasierten Brustkrebs dar. Im November 2016 erfolgte der Markteintritt des ersten Vertreters dieser Gruppe. Nachfolgend wurden mit Ribociclib und Abemaciclib zwei weitere CDK 4/6-Inhibitoren zugelassen. Sämtliche Vertreter der neuen Wirkstoffklasse wurden zwischenzeitlich der Nutzenbewertung unterzogen. Im Ergebnis wurde für keines der Präparate ein Zusatznutzen anerkannt. Zugleich ist erkennbar, dass bei der Bewertung recht unterschiedliche Maßstäbe angelegt wurden.

Ausgehend von der aktuellsten Nutzenbewertung wurde eine vergleichende Darstellung der Verfahren vorgenommen.

Ergebnisse

Es zeigte sich, dass das IQWiG bei der Bewertung der einzelnen Wirkstoffe auffallend unterschiedlich vorging. Auch der G-BA zeigt bei den Bewertungen Inkonsistenzen. So werden z.B. Verzerrungen, die die Interpretation eines Studienergebnisses womöglich erschweren, auffallend unterschiedlich bewertet. Während ein deutlicher Effekt im Gesamtüberleben aufgrund denkbarer Verzerrungen negiert wird, werden vermehrte unerwünschte Ereignisse trotz erheblicher Bedenken bzgl. der Aussagekraft in der Bewertung berücksichtigt.

Auch die kritische Bewertung von Surrogatparametern scheint sich auf Endpunkte zu konzentrieren, die den Nutzen eines Wirkstoffs aufzeigen könnten. Bei unerwünschten Ereignissen ist keine Auseinandersetzung mit dieser Thematik erkennbar. Eine bedeutsame Argumentationslinie des G-BA bei der vorgenommenen Saldierung von Vorteilen der CDK 4/6-Inhibitoren mit vermehrten unerwünschten Ereignissen stützt sich stark auf asymptomatische Neutropenien – einen Endpunkt von zumindest fraglicher Patientenrelevanz.

Diabetes mellitus betrifft in Deutschland etwa neun Prozent der Bevölkerung und Prognosen gehen davon aus, dass der Anteil in Zukunft steigen wird. Viele Patientinnen und Patienten erhalten eine intensivierten Insulintherapie, die zeitlich und organisatorisch aufwendig ist und einen engen Arzt-Patienten-Kontakt erfordert. Die Annahme, dass ein konsequentes Monitoring kombiniert mit einer individuellen und telemedizinisch unterstützten ärztlichen Betreuung maßgeblich dazu beitragen kann, den Stoffwechsel von Menschen mit Diabetes mellitus zu verbessern bzw. zu stabilisieren, führte zur Initiierung Studie. Der telemedizinische Ansatz lag in der konsequenten Glukosemessung, die auf elektronischem Weg an die Ärztin bzw. den Arzt übermittelt wurde.

Die Evaluation sollte untersuchen, ob die Versorgung von Patientinnen und Patienten mit Diabetes mellitus und intensivierter Insulintherapie mittels Telemedizin zu einer Verbesserung der glykämischen Stoffwechsellage führt. Als primärer Endpunkt wurde der HbA1c-Wert herangezogen. Die sekundären Fragestellungen befassten sich mit den Zusatzkosten der Intervention, weiteren Indikatoren zur glykämischen Stoffwechselsituation, der Umsetzbarkeit des Ansatzes in den Praxisalltag und in den Alltag der Betroffenen sowie der Therapiezufriedenheit der Patientinnen und Patienten. Die Datenerhebung und Projektumsetzung erfolgten vom 01.10.2018 bis zum 31.07.2019. Zielgruppen des Projekts waren Patientinnen und Patienten mit Diabetes mellitus Typ-1 und Typ-2 sowie die behandelnden Ärztinnen und Ärzte.

Zur Beantwortung der Forschungsfragen wurde eine quasi-experimentelle Studie mit einem Prä-Post-Design durchgeführt. Innerhalb der Studienlaufzeit von sechs Monaten gab es zwei (Patienten) bzw. drei (Ärzte) Befragungszeitpunkte. Für Befragungen wurden sowohl selbst entwickelte als auch standardisierte Fragebögen herangezogen. Je nach Forschungsfrage und Endpunkt wurden deskriptive und/oder inferenzstatistische Analysen herangezogen. Die statistische Datenauswertung erfolgte mit SPSS Subscription Version, Stand 2019.

Lebensstilveränderungen können das Risiko, an Diabetes mellitus Typ 2 zu erkranken, senken. Das evaluierte aha!2.0-Programm („ab heute anders!“) fokussiert einerseits auf die Erkennung des Diabetes-mellitus-Typ-2-Risikos und anderseits auf die Modifizierung des Lebensstils zur Reduktion bekannter Risikofaktoren. Ziel von aha!2.0 war es deshalb, zunächst die Punktprävalenz der teilnehmenden Personen mit einem sehr hohen Diabetes-mellitus-Typ-2-Risiko in Schleswig-Holstein zum Zeitpunkt des Studienbeginns mittels FINDRISK zu schätzen. Des Weiteren wurde die Entwicklung der relevanten Endpunkte Körpergewicht, Taillenumfang und Body Mass Index untersucht.

Methodik

Die Studie wurde zwischen dem 01.07.2014 und dem 31.12.2016 in einem einarmigen longitudinalen Studiendesign und 15-monatigem Follow-up (davon 12 Wochen Intervention) mit insgesamt fünf Kontrollzeitpunkten (t_–1 bis t₃) durchgeführt. Die Rekrutierung der Studienteilnehmer erfolgte in Hausarztpraxen in Schleswig-Holstein. Es wurden gesetzlich Versicherte ab 18 Jahren eingeschlossen, die eine erkennbare abdominelle Adipositas und/oder eine relevante Familienanamnese und/oder einen bewegungsarmen Lebensstil aufwiesen. Die Intervention bestand zum einen aus dem FINDRISK-Test (Modul 1), der das Zehn-Jahres-Risiko, an Diabetes mellitus Typ 2 zu erkranken, mittels eines Scores abschätzt, und zum anderen aus der Lebensstilintervention selbst (Modul 2). Aufbauend auf einem Arzt-Versicherten-Gespräch erhielten Teilnehmer das aha!-Startset, bestehend aus einer Chip-Liste©, einem Ernährungs- und Bewegungstagebuch, einem Trainingsband mit Übungsposter und einem Maßband zur Messung des Taillenumfangs.

Ergebnisse

Die Punktprävalenz für Personen mit einem sehr hohen Risiko (50 % laut FINDRISK), in den nächsten zehn Jahren an Diabetes mellitus Typ 2 zu erkranken, lag bei 12,2 % [95 %-CI: 10,3, 14,5] in der Population von in Hausarztpraxen in Schleswig-Holstein rekrutierten Personen mit einem hausärztlich vermuteten Diabetes-mellitus-Typ-2-Risiko. Die 205 Teilnehmer, die das Programm über den 15-monatigen Follow-up-Zeitraum durchliefen, konnten ihr Körpergewicht um 4,5 kg [CI-95 %: –5,6, –3,4], ihren Taillenumfang um –5,7 cm [95 %-CI: –6,5, –4,7] und ihren Body Mass Index um 1,6 kg/m² [95 %-CI: –2,0, –1,2] senken.

Fazit

aha!2.0 erwies sich in Schleswig-Holstein als implementierbar. Teilnehmer konnten modifizierbare Risikofaktoren für Diabetes mellitus Typ 2 im 15-monatigen Follow-up reduzieren. Von 205 der ursprünglich 935 Teilnehmer (21,9 %) konnten zum letzten Follow-up Daten ausgewertet werden. Zukünftige Studien zu Lebensstilinterventionen in Bezug auf Reduktion von verhaltensbedingten Risikofaktoren von DMT2 im Hausarztsetting sollten die Wirkung von adhärenzsteigernden Maßnahmen evaluieren.

Aufbauend auf den Ergebnissen von aha!2.0 wurde das Projekt Dimini – Diabetes mellitus? Ich nicht! durchgeführt, das von 2017 bis 2020 aus Mitteln des Innovationsfonds beim Gemeinsamen Bundesausschuss gefördert wurde.

Publikation

Binder, S., Püschner, F., Bertram, N., Weber, V., Amelung, V. E., Göhl, M. & Petersen, C. (2019). Lebensstilintervention Aha!2.0 zur Reduktion von modifizierbaren Risikofaktoren des Diabetes mellitus Typ 2 bei Risikopersonen: eine Longitudinalstudie im Hausarztsetting in Schleswig-Holstein. Diabetologie Und Stoffwechsel. https://doi.org/10.1055/a-0903-2468

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Die Effektivität und Effizienz der Versorgung zu steigern – das ist Sinn und Zweck einer elektronischen Patientenakte (ePA). Der Eingang der ePA in das deutsche Gesundheitswesen erweist sich jedoch als überaus komplex. Warum tut sich Deutschland in dieser Veränderung so schwer und in welchem Ausmaß unterscheiden sich ePA-Vorzeigeländer wie Dänemark oder Israel von Deutschland? Die vom inav durchgeführte Studie bestand aus einer Literaturrecherche, Case Studies sowie der Entwicklung einer Scorecard.

Der Fokus der Literaturrecherche lag auf der internationalen Evidenzlage zur ePA, insbesondere auf den Effekten der ePA auf die Versorgung und auf bestehenden Erkenntnissen zur Implementierung. Die Literaturrecherche erfolgte anhand von Datenbankabfragen bei PubMed und Google Scholar. Betrachtet wurden systematische Reviews, die zwischen dem 01.01.2010 und dem 14.07.2016 publiziert wurden.

Daneben umfasste die Studie Case Studies, die die Situation und Fortschrittlichkeit bei der Implementierung und Nutzung der ePA in ausgewählten Ländern beleuchten sollten. Die Case Studies wurden für Dänemark, Israel, die USA und Österreich durchgeführt. Ergänzt wurde die Auswahl durch Case Studies zu den Unternehmenslösungen von Apple und Google. Zentral waren für die Case Studies ausführliche Expertengespräche im In- und Ausland.

Mit dem dritten Teil der Studie, der „European Scorecard“, erfolgte eine Einordung des Umsetzungsstandes der deutschen ePA in den europäischen Maßstab sowie ein Vergleich mit ausgewählten Ländern. Für die Entwicklung der Scorecard wurden relevante Indikatoren identifiziert, die die Komplexität der ePA-Implementierung widerspiegeln und für eine größere Badbreite an Ländern verfügbar und vergleichbar sind. Nach Entwicklung der Scorecard wurde eine Auswahl von 20 Ländern mit Blick auf die Implementierung und Nutzung der ePA in Form eines Ampelsystems bewertet. 2018 erfolgte ein Update der Scorecard, das ebenfalls vom inav durchgeführt wurde.

Aus der Ergebnissynthese der drei Komponenten wurden Handlungsempfehlungen in unterschiedlichen Themenfeldern abgeleitet.

Weitere Informationen

https://www.medhochzwei-verlag.de/Shop/ProduktDetail/die-elektronische-patientenakte-978-3-86216-331-1

https://www.stiftung-muench.org/wp-content/uploads/2018/09/Scorecard-final.pdf

Ziel des Projektes war es, Empfehlungen zur Evidenzgenerierung und -auswertung mittels anwendungsbegleitender Daten in der Nutzenbewertung von Orphan Drugs und Arzneimitteln zu identifizieren.

Mit dem GSAV wurde der G-BA ermächtigt, für Orphan Drugs und Arzneimittel mit bedingter oder unter besonderen Bedingungen erteilter Zulassung anwendungsbegleitende Datenerhebungen und Auswertungen zum Zweck der Nutzenbewertung zu fordern. Hierbei sind nach Intention des Gesetzgebers auch nicht-randomisierte Studien und damit niedrigere Ergebnissicherheiten zu akzeptieren.

Auf Grundlage einer Übersicht über den aktuellen Umgang mit nicht-randomisierten Studien seitens relevanter Organisationen sowie einer Übersicht zu methodischen Auswertungsverfahren wurden Empfehlungen bezüglich Evidenzgenerierung und -auswertung formuliert, die der Zielsetzung dienen, verwertbare Daten für einen quantifizierbaren Zusatznutzen generieren zu können und damit die Evidenzlage zu verbessern.

Publikation

Bleß, H.: „Anwendungsbegleitende Daten in der Nutzenbewertung – Empfehlungen zur Evidenzgenerierung und -auswertung“, in: „Monitor Versorgungsforschung“ (01/20), S. 47-54, doi: 10.24945/MVF.01.20.1866-0533.2202

Im Januar 2020 beschloss der Deutsche Bundestag einige Reformen in den Gesetzen zur Organspende. Die bis dato geltende Entscheidungslösung bleibt unverändert. Jedoch soll zukünftig die Auseinandersetzung mit und die Aufklärung zu Organ- und Gewebespenden gefördert sowie die persönliche Entscheidung besser dokumentiert werden. Im Rahmen des Gesetzes zur Stärkung der Entscheidungsbereitschaft bei der Organspende ist u.a. die Einrichtung eines sogenannten Online-Registers geplant sowie die Möglichkeit für Hausärztinnen und Hausärzte, ihre Patientinnen und Patienten alle zwei Jahre über Organ- und Gewebespenden ergebnisoffen zu beraten.

Vor dem Hintergrund dieser Neuerungen beabsichtigte die BZgA, das bestehende Informationsmaterial für Hausarztpraxen zu aktualisieren und in der Überarbeitung die Bedürfnisse der Hausärztinnen und Hausärzte mit einfließen zu lassen, um eine möglichst hohe Akzeptanz innerhalb der Zielgruppe sicherzustellen.

Ziel der Evaluation war es, den Inhalt der Broschüre „Aufklärung zur Organ- und Gewebespende. Ein Leitfaden für niedergelassene Ärztinnen und Ärzte“ durch die Zielgruppe überprüfen zu lassen. Es sollte analysiert werden, welche Unterstützungsbedarfe seitens der Hausärztinnen und Hausärzte zum Thema Organ- und Gewebespende bestehen bzw. welche Aufbereitungsform der Zielgruppe wünschenswert erscheint. Die Evaluation wurde durch die Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung (BZgA) in Auftrag gegeben.

Zur Messung wurden im Sinne eines Mixed-Methods-Ansatzes sowohl qualitative als auch quantitative Erhebungsmethoden eingesetzt. Hierbei wurde u.a. erfasst, welches Optimierungspotenzial die Zielgruppe in der Darstellung und hinsichtlich der thematisierten Inhalte der Broschüre sieht. Darüber hinaus werden mögliche Unterstützungsbedarfe sowie die Praktikabilität verschiedener Darstellungsformen erhoben.

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